Sản phẩm
Patisiran được bán trên thị trường dưới dạng chất cô đặc để pha chế [dung dịch tiêm truyền> dịch truyền] (Onpattro). Nó đã được phê duyệt ở Hoa Kỳ và EU vào năm 2018 và ở nhiều quốc gia vào năm 2019.
Cấu trúc và tính chất
Patisiran thuộc nhóm RNA can thiệp nhỏ (siRNA) của thuốc. Nó là một axit ribonucleic mạch đôi, nhỏ. Thành phần hoạt chất có trong thuốc là patisiran natri. Patisiran được chứa trong một hạt nano lipid để đảm bảo sự hấp thu (phân phối) vào gan các tế bào.
Effects
Patisiran (ATC N07XX12) làm giảm protein TTR tự nhiên và đột biến (transthyretin) trong gan tế bào. Các đột biến trong gen này là nguyên nhân gây ra sự sắp xếp sai của protein và gây ra bệnh amyloidosis transthyretin di truyền. Các tác động là do cái gọi là can thiệp RNA (RNAi). Patisiran dẫn đến sự phân hủy xúc tác của mRNA TTR, ức chế sự tổng hợp protein. Nó liên kết với một vùng được bảo tồn trong vùng chưa được dịch mã của mRNA. Thời gian bán thải trung bình khoảng 3.2 ngày.
Chỉ định
Để điều trị bệnh amyloidosis transthyretin di truyền (hATTR amyloidosis) ở bệnh nhân người lớn giai đoạn 1 hoặc 2 -bệnh đa dây thần kinh.
Liều dùng
Theo SmPC. Thuốc được dùng dưới dạng truyền tĩnh mạch ba tuần một lần.
Chống chỉ định
- Quá mẫn cảm nghiêm trọng
Các biện pháp phòng ngừa đầy đủ có thể được tìm thấy trong nhãn thuốc.
Tác dụng phụ
Tiềm năng phổ biến nhất tác dụng phụ bao gồm phù ngoại vi và các phản ứng liên quan đến truyền dịch.
