Ataluren: chỉ hữu ích nếu đột biến vô nghĩa xuất hiện trong DMD gen; thuốc đảm bảo rằng thay vì mã hóa dừng (nguyên nhân phá thai của quá trình dịch mã (dịch mã mRNA thành protein) và do đó rút gọn protein), axit amin thiết yếu cho protein được kết hợp, tạo ra protein dystrophin chức năng. Thuốc được bổ sung càng sớm, cơ hội duy trì khả năng đi lại và chức năng cơ càng lâu.
Eteplirsen: Chỉ giúp xóa bỏ (mất đoạn nhiễm sắc thể giữa) ở exon 50 (gen đoạn không bị cắt ra trong quá trình nối (xử lý trước RNA) và do đó cần thiết cho quá trình dịch mã); 15% số người mắc phải hiện tượng xóa này. Thuốc là một axit nucleic sợi đơn bổ sung cho exon 51 của tiền mRNA. Do đó, nó liên kết với exon đã nói. Do liên kết, exon bị loại bỏ trong quá trình nối (một bước quan trọng trong quá trình xử lý tạo ra RNA chức năng). Protein bây giờ có thể được rút ngắn, nhưng từ vị trí của exon 51, khung đọc được thay đổi theo cách mà từ đó trình tự axit amin chính xác của protein được mã hóa. Do đó, dystrophin có một phần chức năng. Chỉ được chấp thuận ở Hoa Kỳ!
