U nguyên bào thần kinh: Điều trị bằng thuốc

Mục tiêu trị liệu

Chữa khỏi hoặc cải thiện tiên lượng

Khuyến nghị trị liệu

  • Chất bổ trợ chính hoặc mới hóa trị (NACT; trước khi phẫu thuật) được dùng để giảm tế bào (giảm kích thước khối u) ở những khối u ban đầu không thể phẫu thuật.
  • Thuốc bổ trợ (hỗ trợ) hóa trị được sử dụng khi nguy cơ ở mức trung bình (phẫu thuật kết hợp hóa trị) hoặc khi khối u không thể loại bỏ chỉ bằng phẫu thuật.
  • Liệu pháp tiêu chuẩn tiếp theo bao gồm liệu pháp tế bào gốc (sau liệu pháp tăng sinh tủy), tiếp theo là điều trị bệnh tồn lưu tối thiểu bằng isotretinoin:

Không có thông tin chi tiết về các thành phần hoạt động và liều lượng được cung cấp ở đây, bởi vì điều trị phác đồ được sửa đổi liên tục.

Ghi chú thêm

  • Bệnh nhân có biến thể nguy cơ cao u nguyên bào thần kinh (12 tháng tuổi trở lên) có thể được điều trị bằng kháng thể miễn dịch dinutuximab (FDA, 2015). Kháng thể này nhận ra kháng nguyên GD2, nằm trên bề mặt của u nguyên bào thần kinh Tế bào.Chỉ định: liệu pháp đầu tay hoặc trong trường hợp không đáp ứng với các hình thức điều trị khác, và tái phát bất chấp các chu kỳ xạ trị và hóa trị chuyên sâu.
  • Trong một thử nghiệm lâm sàng, có thể chứng minh rằng kháng thể dinutuximab một mình hoạt động cũng như sự kết hợp của kháng thể và interleukin-2, có tác dụng phụ rõ rệt.
  • Cao-liều trị liệu với Busulfan/Melphalan so với carboplatin/etoposide/Melphalan cải thiện khả năng sống sót sau 3 năm không có biến cố (50 so với 38%; p = 0.0005)) ở những bệnh nhân có nguy cơ cao u nguyên bào thần kinh (1-20 tuổi) sau khi đáp ứng đầy đủ trước đó với liệu pháp cảm ứng. Liệu pháp này cũng ít gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng hơn carboplatin/etoposide/Melphalan. Sau khi điều trị cảm ứng, bệnh nhân nhận được cấy ghép tế bào gốc tiếp theo là chiếu xạ cục bộ và điều trị duy trì.