Sản phẩm
Alipogentiparvovec đã được chấp thuận ở EU như một giải pháp để tiêm từ năm 2012 (Glybera). Đây là liệu pháp gen đầu tiên được phát hành ở Châu Âu. Giá cao của loại thuốc này đang gây tranh cãi.
Cấu trúc và tính chất
Thuốc chứa một biến thể có hoạt tính cao của lipoprotein lipaza gen (S447X) trong một vector virus. Điều này bao gồm:
- Vỏ protein từ loại huyết thanh virus liên kết với adeno 1 (AAV1).
- Người khởi xướng cytomegalovirus
- Gỗ viêm gan yếu tố điều hòa sau phiên mã của virus.
- Trình tự lặp lại đảo ngược đầu cuối có nguồn gốc từ AAV2 (lặp lại đầu cuối được đảo ngược).
Effects
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) chứa gen lipoprotein lipaza, được tạo ra trong cơ bắp sau khi quản lý. Virus không thể tái tạo trong cơ thể và gen này không được tích hợp vào DNA của con người mà nằm ngoài nhiễm sắc thể.
Chỉ định
Để điều trị lipoprotein gia đình lipaza thiếu hụt (LPLD) với bùng phát viêm tụy.
Liều dùng
Theo SmPC. Thuốc được tiêm bắp vào cơ bắp của chân một lần nhiều lần.
Chống chỉ định
Để biết đầy đủ các biện pháp phòng ngừa, hãy xem nhãn thuốc.
Tác dụng phụ
Phổ biến nhất có thể tác dụng phụ bao gồm Chân đau, đau đầu, mệt mỏi, và tăng nhiệt độ cơ thể.
