Sản phẩm Onasemnogene bebeparvovec đã được phê duyệt ở Hoa Kỳ vào năm 2019 dưới dạng hỗn dịch để truyền tĩnh mạch (Zolgensma). Cấu trúc và đặc tính Đây là một liệu pháp gen sử dụng gen-gen, trong đó các virut kiểu huyết thanh 9 (AAV9) liên kết với adeno được sử dụng làm vectơ. Gien này được chứa ở dạng DNA sợi kép trong mũ của… Onasemnogen-Abeparvovec
Sản phẩm Voretigenneparvovec đã được phê duyệt ở Hoa Kỳ vào năm 2017, ở EU vào năm 2018 và ở nhiều quốc gia vào năm 2020 như một chất cô đặc và dung môi để pha chế dung dịch tiêm (Luxturna). Cấu trúc và đặc tính Voretigenneparvovec là capsid của một loại huyết thanh vectơ virus liên kết với adeno 2 (AAV2). Nó chứa cDNA của… Voretigenneparvovec
Sản phẩm Alipogentiparvovec đã được chấp thuận tại EU dưới dạng dung dịch tiêm từ năm 2012 (Glybera). Đây là liệu pháp gen đầu tiên được phát hành ở Châu Âu. Giá cao của loại thuốc này đang gây tranh cãi. Cấu trúc và đặc tính Thuốc chứa một biến thể có hoạt tính cao của gen lipoprotein lipase (S447X) trong vectơ virut. Điều này bao gồm… alipogentiparvovec
