Sản phẩm
Onasemnogene bebeparvovec đã được phê duyệt ở Hoa Kỳ vào năm 2019 dưới dạng hỗn dịch để truyền tĩnh mạch (Zolgensma).
Cấu trúc và tính chất
Đây là một liệu pháp gen sử dụng-gen, trong đó kiểu huyết thanh 9 liên kết với adeno (AAV9) virus được sử dụng làm vectơ. Gen này được chứa ở dạng DNA sợi kép trong mũ của virut chưa phát triển. Virus không có khả năng sao chép.
Effects
Mục tiêu của điều trị là đưa gen SMN của người vào nhân tế bào để có thể sản xuất đủ protein SMN chức năng. DNA không được tích hợp vào DNA của tế bào chủ. Nó hiện diện trong nhân tế bào như một phần ổn định được gọi là tập hợp. Onasemnogen abeparvovec vượt qua máu–não rào cản và nhanh chóng khởi đầu của hành động.
Chỉ định
Để điều trị trẻ em dưới 2 tuổi bị teo cơ tủy sống (SMA) có đột biến sinh học trong khả năng sống sót nơron vận động 1 (SMN1) gen.
Liều dùng
Theo SmPC. Thuốc được dùng dưới dạng truyền tĩnh mạch và đơn liều. Các liều phụ thuộc vào trọng lượng cơ thể.
Chống chỉ định
Để biết đầy đủ các biện pháp phòng ngừa, hãy xem nhãn thuốc.
Tác dụng phụ
Tiềm năng phổ biến nhất tác dụng phụ bao gồm tăng mức aminotransferase và ói mửa. Dữ dội gan bệnh đã được báo cáo. Các biện pháp phòng ngừa thích hợp phải được tuân theo.
