Sản phẩm
Tisagenlecleucel (Kymriah, huyền phù tế bào để tiêm truyền) đã được chấp thuận là liệu pháp gen đầu tiên ở Hoa Kỳ vào năm 2017 và ở EU và nhiều quốc gia vào năm 2018. Thuốc ban đầu được phát triển bởi Novartis tại Đại học Pennsylvania. Giá cao của liệu pháp đang gây tranh cãi.
Cơ chế hoạt động
Tisagenlecleucel là một liệu pháp tế bào T CAR. CAR là viết tắt của (thụ thể kháng nguyên chimeric). Đây là một phương pháp điều trị cá nhân, trong đó các tế bào T gây độc tế bào được lấy từ mỗi bệnh nhân máu. Các tế bào này được biến đổi gen để nhắm mục tiêu và tiêu diệt kháng nguyên CD19 trên tế bào B. CARs chịu trách nhiệm cho các ràng buộc. Các tế bào T được nhân lên và truyền cho bệnh nhân. CARs là hợp nhất protein chứa vùng liên kết kháng nguyên có nguồn gốc từ kháng thể đơn dòng (vùng kháng CD19). Nó dựa trên tế bào ung thư liệu pháp miễn dịch. Lentivirus được sử dụng để chuyển gen.
Chỉ định
- Trẻ em, thanh niên: nguyên bào lympho cấp tính tế bào B bệnh bạch cầu (TẤT CẢ ô B).
- Người lớn: tế bào B lớn khuếch tán lymphoma (ĐLBCL).
Liều dùng
Theo thông tin chuyên môn. Thuốc được dùng dưới dạng truyền tĩnh mạch.
Chống chỉ định
- Quá mẫn
- Cần lưu ý những chống chỉ định của hóa trị liệu đối với tình trạng suy giảm tế bào lympho
Các biện pháp phòng ngừa đầy đủ có thể được tìm thấy trong nhãn thuốc.
Tác dụng phụ
Các tác dụng phụ phổ biến nhất có thể xảy ra bao gồm:
- Hội chứng giải phóng cytokine
- Bệnh truyền nhiễm
- Hạ đường huyết
- Sốt
- Tiêu chảy
- Thiếu sự thèm ăn
- Huyết áp thấp
- Mệt mỏi
- Rối loạn công thức máu
