Sản phẩm
Voretigenneparvovec đã được phê duyệt ở Hoa Kỳ vào năm 2017, ở EU vào năm 2018, và ở nhiều quốc gia vào năm 2020 như một chất cô đặc và dung môi để pha chế dung dịch tiêm (Luxturna).
Cấu trúc và tính chất
Voretigenneparvovec là capsid của một loại huyết thanh vectơ virus liên kết với adeno 2 (AAV2). Nó chứa cDNA của sắc tố võng mạc của con người biểu mô- Protein 65 kDa đặc hiệu (hRPE65).
Effects
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) là một loại thuốc điều trị gen. Thuốc cung cấp cho các tế bào biểu mô sắc tố võng mạc một bản sao của gen (cDNA) mã hóa sắc tố võng mạc của con người biểu mô- protein 65 kilodalton cụ thể (RPE65). CDNA không được tích hợp vào bộ gen của tế bào chủ. Nó vẫn ở bên ngoài nhiễm sắc thể trong nhân.
Chỉ định
Để điều trị bệnh nhân bị mất thị lực do chứng loạn dưỡng võng mạc di truyền dựa trên các đột biến RPE65 sinh học đã được chứng minh là những người có đủ tế bào võng mạc sống sót.
Liều dùng
Theo SmPC. Thuốc được tiêm vào khoang dưới thận. Nó không được dùng trong cơ thể.
Chống chỉ định
- Quá mẫn
- Nhiễm trùng mắt hoặc quanh mắt
- Viêm nội nhãn hoạt động
Tham khảo nhãn thuốc để biết đầy đủ các biện pháp phòng ngừa.
Tác dụng phụ
Các tác dụng phụ thường gặp nhất có thể xảy ra bao gồm các tác dụng phụ tại chỗ ở mắt:
- Kết mạc đỏ, viêm mắt, kích ứng mắt, đau mắt.
- Đục thủy tinh thể
- Tăng áp lực nội nhãn
- Rách võng mạc
- Vết lõm giác mạc
- Hố hoàng điểm, bệnh dát vàng
- Tiền gửi dưới hậu môn
