Ngày nay, thuốc không chỉ được sản xuất trong các phòng thí nghiệm hóa học mà còn nhờ sự trợ giúp của tế bào sống, tức là bằng công nghệ sinh học – gọi là dược phẩm sinh học. Tế bào động vật, nấm men hoặc vi khuẩn và rất hiếm khi sử dụng tế bào thực vật.
Ngược lại với tổng hợp hóa học, công nghệ sinh học còn có thể được sử dụng để sản xuất các hoạt chất có độ phức tạp cao (như insulin, beta interferon) và điều trị các bệnh mà trước đây không thể hoặc khó điều trị. Tuy nhiên, quy trình sản xuất dược phẩm sinh học không chỉ đắt hơn mà còn phức tạp và tốn thời gian hơn rất nhiều so với hoạt chất có nguồn gốc từ phòng thí nghiệm hóa học – tổng hợp hóa học chỉ phù hợp với hoạt chất có cấu trúc hóa học đơn giản hơn.
Dược phẩm sinh học đại diện cho một trong những phân ngành phát triển nhanh nhất của thị trường dược phẩm. Hơn 140 loại dược phẩm sinh học hiện đã được phê duyệt ở Đức. Chúng dựa trên 108 hoạt chất biến đổi gen. Công việc đang được tiến hành trên nhiều dược phẩm sinh học khác.
Biosimilars: Dược phẩm sinh học giả
Dòng tế bào gốc chỉ có sẵn cho nhà sản xuất ban đầu. Các công ty dược phẩm khác có thể sử dụng dòng tế bào liên quan, nhưng dòng tế bào này sẽ không bao giờ giống với dòng tế bào của nhà sản xuất ban đầu. Tuy nhiên, ngay cả những sai lệch nhỏ nhất trong quá trình sản xuất cũng có thể ảnh hưởng đáng kể đến hiệu quả và độ an toàn của thuốc. Do đó, không giống như thuốc gốc, thuốc sinh học tương tự phải chứng minh cả hai đặc tính này trong các nghiên cứu phức tạp về nuôi cấy tế bào, động vật và con người.
Hiện tại có 14 loại thuốc sinh học tương tự được phê duyệt ở châu Âu. Chúng bao gồm việc chuẩn bị cho bệnh thiếu máu, giảm bạch cầu do rối loạn tạo máu và tầm vóc thấp bé.
