Cấu trúc và tính chất
RNA can thiệp nhỏ (siRNA) là một đoạn RNA ngắn, được sản xuất tổng hợp bao gồm khoảng 21 đến 25 nucleotide. SiRNA có một trình tự bổ sung cho mRNA đích trong cơ thể người và thường được sử dụng ở dạng sợi đôi.
Effects
SiRNA đặc trưng cho trình tự dẫn đến sự thoái hóa có chọn lọc của mRNA bổ sung trong cơ thể sinh vật. Do đó, sự biểu hiện gen bị ức chế và một protein cụ thể không được tạo ra, gián tiếp gây ra tác dụng dược lý. Cơ chế sinh lý này còn được gọi là can thiệp RNA (RNAi) và có hiệu quả đến một tuần. Về nguyên tắc, bất kỳ gen nào trong cơ thể đều có thể bị tắt tiếng bằng cách sử dụng phương pháp này, cho phép nhiều ứng dụng điều trị khác nhau. Một trở ngại là thực tế là siRNA trần không thể vượt qua màng tế bào do điện tích âm của nó. Ngoài ra, RNA bị phân hủy bằng enzym trong máu và có thể gây ra các phản ứng phụ. Do đó, sự biến đổi hóa học của RNA và sử dụng các hệ thống phân phối thuốc hiện đại đưa siRNA đến vị trí hoạt động của nó và vào tế bào (được gọi là sự chuyển nạp) là rất quan trọng.
Đại lý hoạt động
- Patisiran (Onpattro)
- Givosiran (Givlaari)
