Sản phẩm
Lumacaftor có sẵn trên thị trường với sự kết hợp cố định với bộ chiết áp CFTR ivacaftor ở dạng tráng phim viên nén (Orkambi). Thuốc đã được phê duyệt ở EU và Hoa Kỳ vào năm 2015 và ở nhiều quốc gia vào năm 2016.
Cấu trúc và tính chất
Lumacaftor (C24H18F2N2O5Mr = 452.4 g / mol) tồn tại dưới dạng màu trắng bột thực tế là không hòa tan trong nước.
Effects
Lumacaftor (ATC R07AX30) nâng cao độ ổn định tuân thủ của F508del-CFTR (Cystic Fibrosis Bộ điều chỉnh độ dẫn xuyên màng), dẫn đến tăng cường vận chuyển chất vận chuyển clorua đến bề mặt tế bào. Điều này làm tăng tập trung của protein trong màng tế bào. Lumacaftor có thời gian bán hủy khoảng 26 giờ.
Chỉ định
Để điều trị cho những bệnh nhân bị xơ nang với đột biến F508del trong -gene (người mang gen đồng hợp tử).
Liều dùng
Theo SmPC. Máy tính bảng được thực hiện vào buổi sáng và buổi tối (12 giờ một lần) với một bữa ăn có chứa chất béo.
Chống chỉ định
Để biết đầy đủ các biện pháp phòng ngừa, hãy xem nhãn thuốc.
Tương tác
Lumacaftor là chất cảm ứng CYP3A mạnh cũng như chất ức chế hoặc chất cảm ứng của P-glycoprotein và do đó có thể ảnh hưởng đến sự trao đổi chất của thuốc.
Tác dụng phụ
Các tác dụng phụ tiềm ẩn phổ biến nhất của sự kết hợp cố định bao gồm:
- Rối loạn hô hấp (khó thở), viêm mũi họng, trên đường hô hấp nhiễm trùng.
- Buồn nôn, tiêu chảy, đầy hơi.
- Mệt mỏi
- Phát ban da