Lumacaftor

Sản phẩm

Lumacaftor có sẵn trên thị trường với sự kết hợp cố định với bộ chiết áp CFTR ivacaftor ở dạng tráng phim viên nén (Orkambi). Thuốc đã được phê duyệt ở EU và Hoa Kỳ vào năm 2015 và ở nhiều quốc gia vào năm 2016.

Cấu trúc và tính chất

Lumacaftor (C24H18F2N2O5Mr = 452.4 g / mol) tồn tại dưới dạng màu trắng bột thực tế là không hòa tan trong nước.

Effects

Lumacaftor (ATC R07AX30) nâng cao độ ổn định tuân thủ của F508del-CFTR (Cystic Fibrosis Bộ điều chỉnh độ dẫn xuyên màng), dẫn đến tăng cường vận chuyển chất vận chuyển clorua đến bề mặt tế bào. Điều này làm tăng tập trung của protein trong màng tế bào. Lumacaftor có thời gian bán hủy khoảng 26 giờ.

Chỉ định

Để điều trị cho những bệnh nhân bị xơ nang với đột biến F508del trong -gene (người mang gen đồng hợp tử).

Liều dùng

Theo SmPC. Máy tính bảng được thực hiện vào buổi sáng và buổi tối (12 giờ một lần) với một bữa ăn có chứa chất béo.

Chống chỉ định

Để biết đầy đủ các biện pháp phòng ngừa, hãy xem nhãn thuốc.

Tương tác

Lumacaftor là chất cảm ứng CYP3A mạnh cũng như chất ức chế hoặc chất cảm ứng của P-glycoprotein và do đó có thể ảnh hưởng đến sự trao đổi chất của thuốc.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ tiềm ẩn phổ biến nhất của sự kết hợp cố định bao gồm: