Sản phẩm
Cerliponase alfa đã được chấp thuận tại Hoa Kỳ vào năm 2017 dưới dạng dung dịch tiêm (Brineura). Giá cực kỳ cao của loại thuốc này đang gây tranh cãi.
Cấu trúc và tính chất
Cerliponase alfa là một tripeptidyl peptidase 1 (rhTPP1) tái tổ hợp được sản xuất bằng phương pháp công nghệ sinh học.
Effects
Cerliponase alfa thay thế enzym tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) không đủ hoạt động ở những bệnh nhân mắc bệnh. Điều trị có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh và ổn định bệnh nhân.
Chỉ định
Để điều trị bệnh u mỡ tế bào thần kinh ở trẻ sơ sinh muộn (bệnh NCL2 / bệnh CLN2). Nó cũng được gọi là nhi khoa sa sút trí tuệ. Đây là một bệnh lý di truyền lặn, thoái hóa tế bào thần kinh rất hiếm gặp và nghiêm trọng xảy ra ở trẻ em từ khoảng hai đến bốn tuổi. Nó thể hiện ở rối loạn ngôn ngữ, co giật, rối loạn vận động, sa sút trí tuệ, mù, và cuối cùng dẫn đến tử vong khi trẻ khoảng XNUMX đến XNUMX tuổi, trong số các triệu chứng khác.
Liều dùng
Theo SmPC. Thuốc được đưa vào dịch não tủy (trong não thất).
