Sản phẩm
Migalastat được bán trên thị trường ở dạng viên nang (Galafold, Amicus Therapeutics). Nó đã được chấp thuận ở EU và nhiều quốc gia vào năm 2016. Thuốc có tình trạng ma túy mồ côi ở một số quốc gia.
Cấu trúc và tính chất
Migalastat (C6H13KHÔNG4Mr = 163.2 g / mol) hoặc 1-deoxygalactonojirimycin là một iminosugar và một chất tương tự của thiết bị đầu cuối galactose của globotriaosylceramide.
Effects
Bệnh Fabry là một bệnh dự trữ lysosome di truyền do đột biến gen-gen gây ra. Điều này dẫn đến sự thiếu hụt enzyme lysosome α-galactosidase A, chịu trách nhiệm cho sự chuyển hóa của glycosphingolipids, đặc biệt là sự phân hủy của globotriaosylceramide (CL-3). Sự chuyển hóa không đủ của các chất này dẫn đến sự lắng đọng trong các cơ quan khác nhau, ví dụ, tế bào nội mô, tế bào thận và tế bào thần kinh. Migalastat (ATC A16AX14) là thuốc đi kèm dược lý. Nó liên kết với các biến thể đột biến khác nhau của α-galactosidase A, giúp thúc đẩy sự gấp nếp thích hợp của protein và vận chuyển (buôn bán) đến lysosome. Điều này có thể khôi phục một phần hoạt động của enzym. Người ta ước tính rằng khoảng 30-50% bệnh nhân có đột biến đáp ứng với điều trị bằng migalastat.
Chỉ định
Để điều trị bệnh Fabry (thiếu hụt α-galactosidase A) có đột biến đáp ứng.
Liều dùng
Theo SmPC. Viên nang được thực hiện cách ngày vào cùng một thời điểm trong ngày. Quản trị phải ăn chay, tức là hai giờ trước hoặc hai giờ sau bữa ăn.
Chống chỉ định
- Quá mẫn
Để biết đầy đủ các biện pháp phòng ngừa, hãy xem nhãn thuốc.
Tác dụng phụ
Phổ biến nhất có thể tác dụng phụ bao gồm đau đầu.
