Sản phẩm
Nusinersen đã được phê duyệt ở Hoa Kỳ vào năm 2016 và ở nhiều quốc gia và EU vào năm 2017 như một giải pháp cho việc tiêm nội tủy bằng thắt lưng đâm và là loại thuốc đầu tiên để điều trị SMA (Spinraza).
Cấu trúc và tính chất
Nusinersen là một oligonucleotide antisense đã được sửa đổi.
Effects
Nusinersen (ATC M09AX07) làm tăng sự hình thành của protein SMN có chiều dài đầy đủ. Nó liên kết với -pre-mRNA và thúc đẩy việc đưa exon 7 vào mRNA SMN2. Điều này cho phép protein SMN chức năng được hình thành. Thời gian bán hủy trong dịch não tủy là 135 đến 177 ngày.
Chỉ định
Để điều trị bệnh teo cơ cột sống liên quan đến 5q (SMA).
Liều dùng
Theo SmPC. Thuốc được dùng trong da dưới dạng thắt lưng đâm bởi vì nó không vượt qua máu–não rào chắn.
Chống chỉ định
- Quá mẫn
Để biết đầy đủ các biện pháp phòng ngừa, hãy xem nhãn thuốc.
Tương tác
Ma tuý tương tác qua CYP450 enzyme hoặc người vận chuyển được coi là khó xảy ra.
Tác dụng phụ
Tiềm năng phổ biến nhất tác dụng phụ bao gồm dưới và trên đường hô hấp nhiễm trùng và táo bón.
