Trị liệu Antisense

nusinersen

Sản phẩm Nusinersen đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ vào năm 2016 và ở nhiều quốc gia và EU vào năm 2017 như một giải pháp cho việc tiêm nội tủy bằng cách chọc thắt lưng và là thuốc đầu tiên điều trị SMA (Spinraza). Cấu trúc và tính chất Nusinersen là một oligonucleotide antisense đã biến tính. Hiệu ứng Nusinersen (ATC M09AX07) làm tăng sự hình thành của… nusinersen

Eteplirsen

Sản phẩm Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) đã được phê duyệt tại Hoa Kỳ vào năm 2016 (Exondys 51). Cấu trúc và tính chất Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g / mol) là một oligomer morphin phosphorodiamidate (PMO) liên kết chọn lọc với exon 51 của tiền mRNA. Nó là một oligomer antisense có trọng lượng phân tử cao. Trình tự bổ sung cho phân đoạn… Eteplirsen