Sản phẩm
Elexacaftor đã được phê duyệt ở Hoa Kỳ vào năm 2019 và ở nhiều quốc gia vào năm 2020 dưới dạngliều kết hợp với tezacaftor và ivacaftor ở dạng viên nén bao phim (Trikafta). Vào buổi sáng liều, tất cả ba thành phần hoạt động được bao gồm. Vào buổi tối liều, chỉ có ivacaftor.
Cấu trúc và tính chất
Elexacaftor (C26H34F3N7O4S, Mr = 597.7 g / mol) tồn tại ở dạng tinh thể màu trắng bột thực tế là không hòa tan trong nước.
Effects
Elexacaftor (ATC R07AX32) được gọi là bộ sửa lỗi CFTR. Nó liên kết với protein CFTR và tăng cường xử lý tế bào và vận chuyển F508del-CFTR đến bề mặt tế bào. Điều này làm tăng xác suất mở của kênh CFTR.
Chỉ định
Để điều trị cho những bệnh nhân bị xơ nang Từ 12 tuổi trở lên là đồng hợp tử về đột biến F508del trong gen CFTR hoặc dị hợp tử về đột biến F508del trong gen CFTR và có một đột biến chức năng tối thiểu.
Liều dùng
Theo SmPC. Máy tính bảng được thực hiện vào buổi sáng và buổi tối với một bữa ăn có chứa chất béo. Thận trọng: như đã đề cập ở trên, liều lượng buổi sáng và buổi tối chứa các thành phần hoạt tính khác nhau. Thực phẩm có chứa bưởi nên tránh.
Chống chỉ định
- Quá mẫn
Để biết đầy đủ các biện pháp phòng ngừa, hãy xem nhãn thuốc.
Tương tác
Elexacaftor là chất nền của CYP3A4 và tương ứng tương tác với chất cảm ứng và chất ức chế là có thể.
Tác dụng phụ
Tiềm năng phổ biến nhất tác dụng phụ của sự kết hợp bao gồm đau đầu, tiêu chảyvà trên đường hô hấp nhiễm trùng.
