Mục tiêu trị liệu
Phòng ngừa xuất huyết hoặc di chứng.
Khuyến nghị trị liệu
Các hình thức liệu pháp thay thế hoặc liệu pháp sau được phân biệt:
- Theo yêu cầu (= liệu pháp khi cần thiết; “thay thế theo yêu cầu”):
- Thay thế luôn dựa trên triệu chứng.
- Nhiều liều thường được yêu cầu trong các trường hợp đe dọa chảy máu.
- Điều trị liên tục ngăn ngừa chảy máu:
- Trẻ em bị nặng chứng dể xuất huyết; bắt đầu không muộn hơn sau một lần xuất huyết.
- Người lớn bị chảy máu khớp tái phát (tái phát) có nguy cơ bị tổn thương không thể phục hồi; căng thẳng về thể chất / tâm lý; các biện pháp phục hồi chức năng; quá trình chữa bệnh sau phẫu thuật
- Điều trị cấp tính ngăn ngừa chảy máu
- Trước khi phẫu thuật lớn, hoạt động của yếu tố nên được tăng lên 100%
- Trước khi hoạt động nhỏ, nâng các hệ số lên 50% là đủ
- Điều trị bệnh ưa chảy máu ức chế:
- Điều trị triệu chứng xuất huyết
- Nguyên nhân: loại bỏ của các cơ quan ức chế bằng khả năng dung nạp miễn dịch (immunotolerance sensor).
Một giờ sau khi thay thế, một phép đo hoạt động của yếu tố nên được thực hiện. Hoạt độ 100% (hoặc 1 IU) là hoạt độ chứa trong một mililit huyết tương bình thường.
Thời gian truyền
Truyền liên tục có thể dẫn giảm tổng số liều, mà còn để hình thành các chất ức chế.
Hướng dẫn cơ bản
- Trẻ em thường yêu cầu liều cao hơn
- Kích thước của vùng vết thương xác định mức liều lượng, cũng như tiến trình chữa lành vết thương
- Chú ý. Axit axetylsalicylic (ASA) được chống chỉ định ở những bệnh nhân chứng dể xuất huyết.
- Xem thêm trong phần “Hơn nữa Điều trị".
Các tác dụng phụ có thể xảy ra của chất cô đặc yếu tố:
- Phản ứng dị ứng
- Hiếm khi, tác dụng phụ huyết khối tắc mạch (chủ yếu tại chỗ)
- Nguy cơ nhiễm trùng (va Viêm gan siêu vi A, B, C, HIV) gần như bị loại trừ.
Ghi chú thêm
- Ủy ban Châu Âu đã phê duyệt AFSTYLA (còn được gọi là rVIII-SingleChain), đây là một yếu tố chuỗi đơn VIII tái tổ hợp, để điều trị và dự phòng chảy máu trong chứng dể xuất huyết A.
- Sau vài năm thay thế điều trị với yếu tố VIII, khoảng 30% bệnh nhân mắc bệnh ưa chảy máu A phát triển trung hòa kháng thể. Những bệnh nhân này có thể được bảo vệ khỏi chảy máu bằng kháng thể đặc hiệu kép bệnh dịch hạch, thay thế chức năng của yếu tố đông máu VIII bị thiếu bằng cách liên kết các yếu tố đông máu IX và X. Kháng thể này được phát hiện có hiệu quả trong việc ngăn ngừa chảy máu. Đây là một thử nghiệm giai đoạn III.
- Emicizumab có mặt trên thị trường thuốc Đức vào ngày 1 tháng 2018 năm XNUMX.
- Nghiên cứu HAVEN 3:Emicizumab Kiểm soát chảy máu được tối ưu hóa đáng kể so với điều trị dự phòng yếu tố VIII tiêu chuẩn ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên bị bệnh ưa chảy máu A nặng mà không có thuốc ức chế yếu tố VIII.
- Đối với lần đầu tiên, gen điều trị đã được chứng minh là có hiệu quả trong một thời gian dài (nghiên cứu giai đoạn I / II). Nó đã đạt được hoạt động FIX cao vĩnh viễn trung bình hơn 30 phần trăm, do đó không xảy ra chảy máu tự phát nữa.
- Một phương pháp điều trị duy nhất bằng cách sử dụng adenovirus tạo ra phiên bản chính xác của F8 gen in gan tế bào ngăn chặn bệnh nhân chảy máu nghiêm trọng trong suốt ba năm; yếu tố dự phòng-8 dịch truyền phần lớn đã tránh được; cho đến nay vẫn chưa quan sát thấy sự hình thành kháng thể; và không có tổn thương gan nghiêm trọng nào xảy ra.
