Sản phẩm
Pegvaliase đã được chấp thuận ở Hoa Kỳ vào năm 2018 dưới dạng thuốc tiêm (Palynziq). Thuốc chưa được đăng ký ở nhiều quốc gia.
Cấu trúc và tính chất
Pegvaliase là một enzym chuyển hóa phenylalanin bao gồm phenylalanin tái tổ hợp Ammonia lyase liên hợp với -hydroxysuccinimide methoxy polyethylene glycol. Gen của enzym có nguồn gốc từ vi khuẩn lam. Theo y văn, pegylation làm tăng tính ổn định và giảm khả năng sinh miễn dịch.
Effects
Enzyme pegvaliase chuyển hóa axit amin phenylalanin thành Ammonia và axit trans-cinnamic, được biến đổi sinh học bởi gan và bài tiết qua nước tiểu. Pegvaliase đóng vai trò thay thế cho enzyme nội sinh phenylalanine hydroxylase (PAH) không có trong bệnh.
Chỉ định
Để điều trị phenylketon niệu không kiểm soát máu mức lớn hơn 600 µmol / L với liệu pháp hiện có.
Liều dùng
Theo SmPC. Thuốc được tiêm dưới dạng tiêm dưới da.
Chống chỉ định
Để biết đầy đủ các biện pháp phòng ngừa, hãy xem nhãn thuốc.
Tác dụng phụ
Phổ biến nhất có thể tác dụng phụ bao gồm các phản ứng tại chỗ tiêm, đau khớp, phản ứng quá mẫn, đau đầu, tổng quát da phản ứng, ngứa, buồn nôn, đau bụng, đau hầu họng, ói mửa, ho, tiêu chảyvà mệt mỏi. Sốc phản vệ là tương đối phổ biến.
