Một lượng lớn thuốc được kê đơn và uống hàng năm. Riêng ở Đức, có khoảng 40,000 thuốc trên thị trường. Thuốc phải hiệu quả và vô hại, chất lượng của chúng phải được đảm bảo và có thể tái sản xuất. Vì vậy, để một loại thuốc được chấp thuận, nó phải được thử nghiệm các đặc tính này ở Đức từ năm 1978.
Yêu cầu cao
Hiệu quả, có thể dung nạp và an toàn - đây là những đặc điểm được coi là đương nhiên đối với các loại thuốc được sử dụng, ngay cả khi là một bệnh nhân. Để cho thuốc được chứng nhận chính thức bởi Viện Liên bang về Thuốc và Thiết bị Y khoa (BfArM) và do đó đã được phê duyệt để sử dụng trên người, chúng phải trải qua quá trình thử nghiệm thuốc lâu dài. Điều này được quy định chi tiết bởi các điều khoản của Đạo luật Thuốc Đức (AMG; §§ 21-37 và §§ 40-42), về cơ bản tương ứng với các nguyên tắc được sửa đổi bởi Hiệp hội Y khoa Thế giới tại Helsinki vào năm 1964. Tất cả các thử nghiệm lâm sàng phải được xem xét và phê duyệt bởi các ủy ban đạo đức bao gồm các bác sĩ, luật sư và giáo dân trước khi họ bắt đầu.
Đạo luật Thuốc
Phiên bản 19.10.1994 hiện có hiệu lực quy định như một quy định pháp lý lưu thông của các sản phẩm thuốc. Nó bao gồm các điều khoản liên quan đến chất lượng, hiệu quả, thử nghiệm, phê duyệt và kê đơn, cũng như trách nhiệm về thiệt hại do thuốc gây ra. Đạo luật Sản phẩm Thuốc quy định rằng chỉ những sản phẩm thuốc có hiệu quả và an toàn mới được đưa ra thị trường. Cũng cần lưu ý đến các quy định về bảo vệ các đối tượng đang thử nghiệm thuốc lâm sàng, như được nêu trong Tuyên bố của Helsinki và trong mỗi trường hợp cũng được đánh giá bởi một ủy ban đạo đức. Ngoài ra còn có các quy định về thông tin người tiêu dùng, ví dụ như dưới dạng tờ hướng dẫn sử dụng gói.
Các giai đoạn thử nghiệm thuốc
Trước khi tác dụng của các chất mới được thử nghiệm trên người, “thử nghiệm tiền lâm sàng” sẽ diễn ra. Tiếp theo là “thử nghiệm lâm sàng trước khi phê duyệt” trong ba giai đoạn; giai đoạn 4 diễn ra như là “thử nghiệm lâm sàng sau phê duyệt”.
Xét nghiệm tiền lâm sàng
Sau khi một chất mới được tổng hợp trong các phòng thí nghiệm hóa học, giai đoạn tiền lâm sàng bao gồm việc xác định các đặc tính vật lý và hóa học của nó, thể hiện nguyên tắc hoạt động và xác định các phản ứng phụ nguy hiểm và phản ứng độc hại. Để đạt được mục đích này, các thử nghiệm được thực hiện trong các ống nghiệm, trên các mẫu cấy tế bào và trong các thí nghiệm trên động vật. Xét nghiệm tiền lâm sàng cung cấp thông tin ban đầu về cơ chế hành động, liều lượng, khả năng dung nạp và độ an toàn của dược chất. Chỉ khi kết quả đầy hứa hẹn thì cuộc thử nghiệm thuốc thực sự trên người mới diễn ra. “Thử nghiệm lâm sàng” trong ngữ cảnh này đề cập đến việc điều tra một cách có hệ thống về một hoạt chất.
Thử nghiệm lâm sàng trước khi phê duyệt - giai đoạn 1-3.
Kết quả chỉ thu được từ các thí nghiệm hóa học hoặc động vật không dễ dàng chuyển giao cho con người. Do đó, để khai báo thuốc vì hiệu quả và an toàn, các nghiên cứu trên người là cần thiết. Các nghiên cứu này được tiến hành và ghi chép bởi các bác sĩ theo các quy tắc rất nghiêm ngặt, được xác định chính xác. Chúng được giám sát nghiêm ngặt bởi các cơ quan chức năng và các nhà khoa học. Các thử nghiệm được thực hiện trên những người tình nguyện: đầu tiên là trên những người khỏe mạnh, và chỉ trong bước tiếp theo trên bệnh nhân. Thử nghiệm giai đoạn 1: thử nghiệm khả năng dung nạp như là ứng dụng ban đầu ở một số ít người tình nguyện khỏe mạnh, thường là trẻ hơn hoặc, trong những trường hợp đặc biệt, những bệnh nhân được chọn (ví dụ, cho AIDS or ung thư ma túy). Nó được sử dụng để đánh giá sơ bộ về khả năng dung nạp và độ an toàn cũng như đánh giá ban đầu về các tác dụng phụ. Liều hiệu quả có thể được thiết lập và hấp thụ, chuyển hóa và bài tiết của chất có thể được xác định. Chỉ có khoảng 10% các loại thuốc mới cho thấy chúng an toàn và do đó được chuyển sang giai đoạn tiếp theo. Thử nghiệm giai đoạn 2: bây giờ thuốc được thử nghiệm lần đầu tiên trên những bệnh nhân mắc bệnh được đề cập. Xét nghiệm được thực hiện ở một số lượng nhỏ hơn bệnh nhân (khoảng 30-300), thường được tuyển dụng tại các phòng khám. Có nhiều cách tiếp cận khác nhau để kiểm tra tính hiệu quả. Ví dụ, một nhóm bệnh nhân nhận được loại thuốc mới được so sánh với một nhóm đối chứng có cùng bệnh nhưng khác hoặc không điều trịGiai đoạn này nhằm cung cấp đánh giá ban đầu về hiệu quả và hiệu quả nói riêng, cũng như tính an toàn tương đối và đánh giá thêm về các tác dụng phụ. Nghiên cứu giai đoạn 3: Giai đoạn này sẽ chỉ được thực hiện sau khi hiệu quả và độ an toàn tương đối đã được xác nhận ở giai đoạn 2. Việc áp dụng được thực hiện trong một tập thể lớn từ vài trăm đến vài nghìn người tại các phòng khám và cơ sở y tế (“nghiên cứu đa trung tâm”) và thường xuyên kéo dài vài năm. Hiệu quả và khả năng dung nạp phải được xác nhận và loại, thời gian và tần suất phản ứng có hại của thuốc được ghi lại. Ngoài ra, mức độ tương tác với các loại thuốc khác hoặc các vấn đề với một số bệnh xảy ra hiện cũng được ghi lại. Một khi khả năng dung nạp, hiệu quả, liều lượng và độ an toàn đã được kiểm tra và đánh giá tích cực sau ba giai đoạn này, đơn xin phê duyệt là một loại thuốc có thể được nộp cho các cơ quan có liên quan cho chất đó.
Thử nghiệm lâm sàng sau phê duyệt - giai đoạn 4
Ngay cả sau khi được phê duyệt, sự an toàn của một loại thuốc vẫn tiếp tục được theo dõi trong nhiều năm. Điều này giúp đảm bảo rằng không tác dụng phụ xảy ra, ngay cả ở những bệnh nhân trước đó không tham gia thử nghiệm (ví dụ, người già hoặc bệnh nhân mắc nhiều bệnh). Nghiên cứu giai đoạn 4: Ứng dụng được thực hiện trên số lượng rất lớn bệnh nhân (lên đến hơn 10,000). Một lần nữa, bệnh nhân đến từ cả bệnh viện và văn phòng bác sĩ. Mục đích của thử nghiệm này là để tiếp tục đảm bảo rằng thuốc có hiệu quả và khả năng dung nạp, xác định chính xác các đặc tính của nó với các nguy cơ của nó, để phát hiện tương tác với các loại thuốc khác, và cũng để ghi lại và đánh giá các tác dụng phụ hiếm gặp. Ngay cả sau khi bốn giai đoạn này đã hoàn thành, loại thuốc mới vẫn được sử dụng thường xuyên tại các phòng khám và văn phòng bác sĩ. Trong cái gọi là nghiên cứu quan sát này (Anwendungsbeobachtungen), các phát hiện thêm được thu thập và biên soạn.
Lập kế hoạch và tiến hành các nghiên cứu
Để các thử nghiệm lâm sàng có ý nghĩa, chúng phải được lập kế hoạch, tiến hành và ghi chép cẩn thận. Đặc biệt, khả năng so sánh của các kết quả là quan trọng. Để đạt được điều này, các ảnh hưởng bên ngoài phải được loại trừ hoặc tiêu chuẩn hóa. Các yếu tố như giới tính, tuổi tác, thể trạng, bệnh tật hoặc tiền sử trước đây và cuối cùng nhưng không kém phần quan trọng, thái độ cá nhân đóng một vai trò quan trọng. Để giảm thiểu những ảnh hưởng này, một số khả năng tồn tại. Điều này bao gồm, ví dụ, phân phối một cách ngẫu nhiên (ngẫu nhiên), quản lý of giả dược, nghiên cứu mù đôi (làm cho kết quả không phụ thuộc vào kỳ vọng, vì đối tượng không biết mình thuộc nhóm nào) và những nghiên cứu khác.
Học viên tham gia
Mỗi người tham gia vào nghiên cứu phải đưa ra sự đồng ý bằng văn bản. Bắt buộc đối với điều này là thông tin chi tiết về bệnh nhân do điều tra viên cung cấp. Thông tin bệnh nhân này bao gồm các mục sau:
- Tổng quan về chỉ định, tức là chất mới sẽ được sử dụng cho bệnh nào.
- Mô tả ngắn gọn về nghiên cứu, chất thử nghiệm và các cuộc điều tra sẽ được thực hiện.
- Chỉ ra rằng chất thử nghiệm không phải là một loại thuốc đã được phê duyệt, mà là một chất đang được phát triển
- Các rủi ro tiềm tàng có thể gây ra bởi chất thử hoặc các cuộc điều tra liên quan
- Nhiệm vụ của người tham gia nghiên cứu
- Tham chiếu đến các thử nghiệm sẽ được thực hiện (ví dụ: máu xét nghiệm nhiễm HIV).
- Tham khảo khả năng bệnh nhân sẽ được chỉ định phương pháp điều trị nào và việc chỉ định sẽ được thực hiện như thế nào (trong các nghiên cứu với giả dược / thuốc so sánh)
- Các lựa chọn điều trị thay thế cho phương pháp điều trị nghiên cứu.
- Tham khảo bảo hiểm bệnh nhân (địa chỉ, số điện thoại của công ty bảo hiểm).
- Thông tin về bảo vệ dữ liệu, tức là cách xử lý dữ liệu cá nhân của bệnh nhân.
Thông tin này phải được viết dưới dạng dễ hiểu đối với giáo dân. Đối tượng hoặc bệnh nhân có quyền rút lại sự đồng ý đối với nghiên cứu bất cứ lúc nào.
