Sản phẩm
Eliglustat có sẵn trên thị trường ở dạng cứng viên nang (Cerdelga). Nó đã được phê duyệt ở nhiều quốc gia vào năm 2020.
Cấu trúc và tính chất
Eliglustat (C23H36N2O4Mr = 404.5 g / mol) có trong thuốc dưới dạng eliglustat tartrat. Eliglustat là một chất tương tự của glucocerebroside.
Effects
Eliglustat (ATC A16AX10) là một chất ức chế cụ thể đối với enzym tổng hợp glucosylceramide. Điều này làm giảm sự hình thành và tích tụ glucocerebroside (glucosylceramide). Bệnh Gaucher được đặc trưng bởi sự thiếu hụt enzyme lysosome beta-glucocerebrosidase, chất này phân giải glucocerebroside thành glucose và ceramide. Điều này dẫn đến sự tích tụ glucocerebroside trong tế bào, chủ yếu là trong đại thực bào.
Chỉ định
Điều trị lâu dài cho bệnh nhân người lớn với Bệnh Gaucher loại 1.
Liều dùng
Theo SmPC. Tùy thuộc vào hoạt động của CYP2D6, viên nang được dùng một lần hoặc hai lần mỗi ngày, không phụ thuộc vào bữa ăn.
Chống chỉ định
- Quá mẫn
- Điều trị bằng thuốc ức chế CYP (tùy thuộc vào hoạt động của CYP2D6, xem FI).
Để biết các biện pháp phòng ngừa đầy đủ, hãy xem nhãn thuốc.
Tương tác
Eliglustat là chất nền của CYP2D6 và CYP3A4 và thuốc-thuốc tương ứng tương tác có thể.
Tác dụng phụ
Tác dụng phụ thường gặp nhất của việc điều trị là tiêu chảy.
