Sản phẩm
Velaglucerase alfa có sẵn trên thị trường dưới dạng bột để chuẩn bị dung dịch tiêm truyền (Vpriv). Nó đã được chấp thuận ở nhiều quốc gia kể từ năm 2011.
Cấu trúc và tính chất
Velaglucerase alfa là một enzym và glycoprotein với 497 amino axit và trình tự tương tự như glucocerebrosidase tự nhiên. Quá trình glycosyl hóa với mannose dẫn đến velaglucerase alfa chủ yếu được đưa vào đại thực bào.
Effects
Velaglucerase alfa (ATC A16AB10) là một chất tương tự của enzym beta-glucocerebrosidase. Enzyme này thủy phân glucocerebroside thành glucose và ceramide. Bệnh Gaucher được đặc trưng bởi sự thiếu hụt enzyme lysosome này. Điều này dẫn đến sự tích tụ glucocerebroside trong tế bào, chủ yếu là trong đại thực bào.
Chỉ định
Để điều trị lâu dài cho bệnh nhân Bệnh Gaucher loại 1.
Liều dùng
Theo SmPC. Thuốc được dùng dưới dạng truyền tĩnh mạch hai tuần một lần.
Chống chỉ định
- Quá mẫn
Để biết đầy đủ các biện pháp phòng ngừa, hãy xem nhãn thuốc.
Tương tác
Không có loại thuốc được biết đến tương tác.
Tác dụng phụ
Các tác dụng phụ phổ biến nhất có thể xảy ra bao gồm: