Protein điều trị

Sản phẩm

Trị liệu protein thường được dùng dưới dạng chế phẩm tiêm và tiêm truyền và phải được bảo quản trong tủ lạnh. Protein tái tổ hợp đầu tiên được chấp thuận là insulin người vào năm 1982. Một số protein, ví dụ, cũng có sẵn trong máy tính bảng, viên con nhộng và bột và có thể được bảo quản ở nhiệt độ phòng, chẳng hạn như lactase để điều trị lactose không khoan dung và khác enzim tiêu hóa.

Cấu trúc và tính chất

Protein là đại phân tử có phân tử cao khối lượng, bao gồm chủ yếu amino axit. Chúng được hình thành độc quyền bởi các sinh vật sống trong tự nhiên và là một trong những thành phần cơ bản của tất cả sự sống trên Trái đất (phân tử sinh học). Protein tự nhiên bao gồm 22 loại khác nhau amino axit, mỗi chất đều chứa một nhóm amino và một axit cacboxylic trong phân tử. Mỗi axit amin có thể liên kết với hai axit khác thông qua liên kết peptit (amit, -CO-NH-). Chuỗi dài được hình thành. Một chuỗi như vậy được gọi là một chuỗi. Các chuỗi sắp xếp thành một hình dạng ba chiều. Chuỗi ngắn hơn với ít hơn 50 amino axit được gọi là peptit. Protein thuộc nhóm sinh học. Ban đầu họ bị cô lập như thuốc từ các nguồn tự nhiên như nội tạng. Kể từ khi công nghệ DNA tái tổ hợp phát triển vào những năm 1970, chúng có thể được sản xuất bằng các phương pháp công nghệ sinh học. Ngày nay, các protein nhân tạo hoặc biến đổi với các đặc tính dược lý và dược động học bị thay đổi cũng có thể được sản xuất. Biến đổi gien vi khuẩn, nấm và các tế bào có nguồn gốc động vật hoặc con người, trong số những loại khác, được sử dụng để sản xuất. Các yếu tố cấu trúc khác như polyethylene glycols (PEG) cũng được đưa vào trong quá trình này. Nhiều protein chứa bã đường. Glycosyl hóa chỉ xảy ra sau khi dịch mã trong bộ máy Golgi và lưới nội chất và có thể cần thiết cho hoạt động điều trị. Cần lưu ý rằng các protein từ hệ thống biểu hiện của vi khuẩn như không được glycosyl hóa.

Effects

Một ứng dụng cổ điển quan trọng của protein trị liệu là liệu pháp thay thế. Các thuốc được bổ sung vào cơ thể để bù đắp cho sự hình thành không đủ hoặc không có protein tự nhiên. Kháng thể đơn dòng được đặc trưng bởi liên kết đặc hiệu và ái lực cao với mục tiêu phân tử. Điểm chung cơ chế hành động đang làm mất hoạt tính của mục tiêu thuốc. Kháng thể cũng có thể gây ra quá trình truyền tín hiệu hoặc phá hủy tế bào. Enzymes là chất xúc tác sinh học tạo điều kiện thuận lợi cho sự phân hủy hoặc phân hủy của các chất. Vắc xin là các thành phần của mầm bệnh gây ra phản ứng miễn dịch và dẫn đến khả năng miễn dịch chống lại các bệnh truyền nhiễm. Các thụ thể giả, ví dụ, liên kết các chất nội sinh hoặc ngoại lai, ức chế tác dụng của chúng.

Lĩnh vực ứng dụng

Protein điều trị được sử dụng rộng rãi trong y học cho các mục đích chẩn đoán, dự phòng và điều trị, và thuốc dựa trên chúng được phê duyệt hàng năm. Các chỉ định bao gồm, ví dụ, hen suyễn, viêm da dị ứng, đau nửa đầu, ung thư, đa xơ cứng, loãng xương, các bệnh chuyển hóa như bệnh tiểu đường, tăng lipid máuvà bệnh gút, bệnh di truyền, chứng dể xuất huyết, và các bệnh truyền nhiễm, chỉ là một lựa chọn nhỏ.

Hoạt chất

Ví dụ:

Liều dùng

Theo thông tin sản phẩm. Các protein điều trị thường được dùng qua đường tiêm dưới dạng tiêm hoặc truyền vì chúng bị phân hủy trong đường tiêu hóa và do đó không thích hợp để dùng qua đường tiêu hóa. Tuy nhiên, nghiên cứu đang được tiến hành trên các protein có sẵn trong đường uống và insulin dạng hít được bán trên thị trường. Protein thường có thời gian bán hủy dài và khoảng thời gian dùng thuốc dài tương ứng. Đối với các protein có thời gian tác dụng ngắn, sự kéo dài có thể đạt được bằng cách sửa đổi cấu trúc như pegylation. Hiếm khi, các protein điều trị cũng có thể được sử dụng qua đường tiêu hóa - ví dụ, các enzym tiêu hóa.

Lạm dụng

Giống như các tác nhân khác, một số protein điều trị có thể bị lạm dụng, chẳng hạn như erythropoietin tái tổ hợp (EPO) như một doping đại lý trong thể thao.

Chống chỉ định

Có thể tìm thấy đầy đủ các biện pháp phòng ngừa trong nhãn thuốc cho mỗi sản phẩm.

Tương tác

Protein thường có tiềm năng tương tác tương đối thấp. Điều thuận lợi nữa là chúng là sản phẩm nội sinh và không có chất chuyển hóa độc hại nào được hình thành trong quá trình thoái hóa.

Tác dụng phụ

Protein quản lý có thể dẫn đến sự phát triển của tự kháng thể chống lại các tác nhân điều trị, đảo ngược tác dụng của chúng. Tính sinh miễn dịch có thể gây ra các phản ứng dị ứng lên đến và bao gồm sốc phản vệ. Protein rất nhạy cảm với ảnh hưởng của môi trường và do quá trình sản xuất phức tạp nên chúng thường là những sản phẩm đắt tiền. sinh học tương tự, hoặc các sản phẩm bắt chước của sinh học, có phần ít tốn kém hơn.